实验性mRNA疫苗在临床前模型中展现出强劲潜力,成功将神经母细胞瘤体积削减高达70%,为儿童癌症治疗带来新希望。
爱尔兰皇家外科医学院一项最新临床前研究显示,一款在研的实验性mRNA疫苗能够帮助免疫系统识别并攻击神经母细胞瘤——这是一种在儿童中致死率极高的恶性肿瘤。在动物模型中,该疫苗明显延缓了肿瘤生长,使肿瘤出现时间推迟约10至11天,并让肿瘤体积缩小约70%。
新冠疫情期间mRNA疫苗在传染病防控上的成功,让学界开始热议这一技术能否用于对抗癌症。RCSI大学的研究人员首次在临床前层面证明,mRNA疫苗确实可以对神经母细胞瘤产生抗肿瘤效果,迈出了关键一步。
这项研究由RCSI高级讲师Olga Piskareva博士主导,团队设计了一种通过肽载体递送的mRNA疫苗方案。在实验模型中,该疫苗能“训练”免疫系统识别并清除神经母细胞瘤细胞,从而有效延缓肿瘤进展并显著缩小肿瘤体积。
神经母细胞瘤是一种源于未成熟神经细胞的高度侵袭性肿瘤,主要发生在婴幼儿群体中。尽管治疗手段不断进步,高危和复发患者的治疗依然极其困难,该病约占儿童肿瘤死亡病例的15%。在爱尔兰,每年约5至10名儿童确诊,其中约80%对现有疗法反应有限或效果不佳。
Piskareva博士用“乐高积木”来比喻mRNA技术的可塑性,认为这一平台可通过不同模块组合为患者量身定制疫苗,实现高度精准的治疗。她强调,这项试验性研究展示了神经母细胞瘤抗癌疫苗的开发潜力,为患儿家庭带来新希望,但目前仍处于起步阶段,这一“首个里程碑”为后续研究奠定了基础。
技术路线上,团队采用了一种基于自组装肽纳米颗粒的新策略来构建mRNA疫苗。这些微小颗粒被设计靶向GPC2蛋白,该蛋白广泛存在于神经母细胞瘤细胞表面,是疫苗攻击的关键标靶。由于GPC2也在多种其他肿瘤中表达,这一策略未来有望推广到更广泛的肿瘤类型,为癌症免疫治疗提供更具通用性的平台。
研究人员指出,神经母细胞瘤初次治疗后复发是临床最棘手的问题之一,复发肿瘤往往对既有疗法耐药,大幅增加治愈难度。持续推进包括mRNA疫苗在内的新型治疗策略,有望突破这一瓶颈,为患者带来更好的长期预后。





